来源时间为:2018-01-08
everyotherdaytopreventbleedingistransformational.”
Largestudieswillnowtakeplacetoseeifgenetherapycanreplacetheseregularinjectionsandtrulytransformthelivesofpatients.
走两英里路去上班对杰克·奥马尔来说曾是一件难以想象的事情,因为他有先天性A型血友病。这是一个基因缺陷,而因此导致血液无法凝结。
即使是最轻微的小伤也会造成大量的流血。甚至,散步时间稍长一些也会使得他的关节流血。但是现在,这一切都有所改观。
杰克·奥马尔,血友病患者
“我觉得基因疗法给了我开启新生活的希望。它使我能够在我的儿子们成长的过程中,更多地跟他们一起玩耍、运动,比如跟他们一起踢球、爬树,或者在公园里奔跑。而不是太需要担心自己的身体状况。”
杰克是去年接受这项前沿基因治疗的十三位病人中的一位。他被接种了一种病毒,用来给他的凝血功能下达一种新的遗传指令。目前所有参加试验的患者都已停药,其中有十一位患者体内的凝血蛋白差不多达到了正常水平。
约翰·帕西教授,伦敦玛丽女王大学医学院首席研究员
“这是一项巨大的、具有开创性的试验成果,因为它给严重血友病患者的凝血蛋白正常化提供了新的治疗选择。这绝对是个令人称奇的研究成果。相比以前,患者为了能正常生活,每天得给自己注射凝血第八因子来防止出血,这绝对是一次变革。”
大规模的研究即将开始,这些研究将近一步观察基因治疗是否能取代定期注射,从而使患者的生活彻底改观。
词汇
geneticdefect
基因缺损,基因缺陷
clot
凝结成块
bleeding
出血,流血
bloodclottingproteins
凝血蛋白
FactorEight(FactorVIII)
凝血第八因子(外伤出血时帮助凝血的一种蛋白质)
你知道吗?
Redbloodcellscarryoxygenaroundthebody.Whitebloodcellsarethebodysdefencemechanism.Theyseekoutanddestroybacteria,virusesandfungi.
红细胞通过血液将氧气送到身体各个组织,白细胞则是人体的防御机制。它们帮助机体寻找并摧毁细菌、病毒以及真菌。
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